Nuovi target e nuovi agenti terapeutici per il trattamento di patologie oculari rare o ad elevato bisogno di cura insoddisfatto_TREATED
Proponente: DOMPE’ FARMACEUTICI – S.P.A.
Soggetti partecipanti totali: 4
Numero Università partecipanti: 1
Numero Enti pubblici di ricerca: 1
Numero Imprese partecipanti: 2
Takis coinvolta in: OR6 e OR7 MIMIT – FONDO PER LA CRESCITA SOSTENIBILE (F.C.S.)
Descrizione del Progetto:
Il progetto TREATED è finalizzato all’identificazione e allo sviluppo di nuovi targets terapeutici e nuove formulazioni per il trattamento di patologie rare o ad elevato bisogno di cura insoddisfatto a carico degli organi della vista e per il trattamento di tumori pediatrici rari.
Il progetto prevede di:
1) identificare nuovi target terapeutici e nuove classi di molecole per il potenziale trattamento di patologie oculari rare a base infiammatoria e/o immune e di tumori rari pediatrici;
2) selezionare e caratterizzare formulazioni innovative in vista dello sviluppo del miglior candidato identificato;
3) condurre studi di meccanismo d’azione;
4) avviare lo sviluppo dei farmaci candidati attraverso studi clinici di sicurezza, tollerabilità e prime evidenze di efficacia sull’uomo.
L’innovazione sarà garantita dalla selezione di nuove classi di molecole sia di sintesi che anticorpi, dalla caratterizzazione delle molecole più promettenti fino alla selezione dei candidati clinici, da studi approfonditi del meccanismo d’azione, e dalla selezione di formulazioni innovative per ottimizzare la somministrazione per via topica oculare.
Finalità del progetto:
Takis sfrutterà le proprie conoscenze in ambito oncologico per studiare ulteriori patologie rare, come il melanoma uveale e il rabdomiosarcoma, quest’ultima di interesse pediatrico. Il progetto permetterà a Takis di valutare e sviluppare nuovi targets terapeutici come la proteina FAP o il recettore ErbB3 di cui non esistono terapie approvate, tramite un approccio terapeutico innovativo, generando e sviluppando anticorpi bispecifici, attivatori delle cellule T (BiTE Bispecific T-cell Engager). Tramite questo strumento terapeutico, il sistema immunitario del paziente verrà stimolato a riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono specifici target.
Il progetto TREATED presenta otto principali obietti realizzativi, suddivisi tra sviluppo sperimentale e ricerca industriale e Takis sarà coinvolta in:
- OR6 (Ricerca Industriale) – Generazione del bispecifico BiTE/FAP e valutazione della attività in vitro e in vivo sia del BiTE/FAP che del BiTE/ErbB3.
- OR7 (Sviluppo Sperimentale) – Generazione di una linea cellulare stabile esprimente il BiTE/FAP.
Al termine del progetto Takis avrà generato due nuovi strumenti ad elevato potenziale terapeutico per il trattamento del melanoma uveale e/o del rabdomiosarcoma, il BiTE/FAP ed il Rever3BiTE, rispettivamente; inoltre, per quanto riguarda il BiTE/FAP, avrà completato il primo step di sviluppo industriale, rappresentato da una linea cellulare stabile pronta da trasferire in ambiente GMP per la produzione dei primi lotti pre-GMP da usare per studi di tossicologia e per la produzione dei lotti clinici GMP in vista di un prossimo studio di Fase 1.
Risultati:
Ad oggi esiste un solo farmaco per il trattamento del melanoma uveale metastatico ma il suo uso è ristretto alla sola popolazione di pazienti che presenta un determinato complesso maggiore d’istocompatibilità (human leukocyte antigen HLA), HLA-A*02:01. Se risulteranno efficaci, il BiTE/FAP e/o il BiTE/ErbB3 potranno essere usati per una più ampia popolazione di pazienti.
Per quanto riguarda il rabdomiosarcoma in stadio avanzato, invece, non esistono farmaci approvati e quindi il BiTE/FAP e/o il BiTE/ErbB3 rappresenterebbero una novità terapeutica, sia a livello nazionale che internazionale, per il trattamento di questa rara e severa forma di tumore pediatrico.
Il progetto proposto è fortemente innovativo in quanto risponde all’elevato bisogno di trovare nuove cure a livello globale e approcci terapeutici innovativi per il trattamento di patologie rare e ad elevato bisogno di cura ancora insoddisfatto, aumentando l’efficacia dei trattamenti e l’accettabilità dei pazienti.
Sostegno economico:
Il costo complessivo del progetto è di 16.472.336,25 euro.
L’impegno di Takis è di 1.161.770,00 euro, con un’agevolazione totale di 697.062,00 euro.
Accordi di Innovazione
D.M. 31 Dicembre 2021 e D.D. 14 Novembre 2022
D.M. 11 Maggio 2023 e D.D. 11 Agosto 2023
Accordo per l’innovazione del 27/03/2024 – MISE
Prog n. F/350247/02/X60 – CUP: B89J24003460005 – COR: 22692266