Centro Nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA (CN3)

Descrizione del Progetto:

Il Centro Nazionale per la Terapia Genica e i Farmaci basati sulla Tecnologia RNA (CN3) è progettato per far avanzare le tecnologie basate sull’RNA e la terapia genica per combattere un ampio spettro di malattie umane, come disturbi genetici, cancro, condizioni metaboliche/cardiovascolari, malattie neurodegenerative e malattie infettive. Il CN3 mira a rafforzare l’esperienza tecnologica necessaria per lo sviluppo di terapie a base di RNA e geniche e a individuare candidati farmaci efficaci in cinque malattie principali. Questa iniziativa è spinta dal passaggio verso la medicina di precisione, che necessita trattamenti altamente specifici e su misura a livello molecolare.

Il CN3 sfrutta la flessibilità e specificità delle molecole di RNA per creare farmaci capaci di bersagliare qualsiasi classe di proteine con precisione e senza precedenti. Nonostante i notevoli progressi nei vaccini a mRNA e nella tecnologia CRISPR/Cas9, trasformare queste scoperte in pratiche cliniche rimane una sfida, soprattutto per quanto riguarda le pratiche di produzione conformi agli standard delle Buone Pratiche di Fabbricazione (GMP).

Per mitigare queste sfide, il CN3 si fa promotore dell’istituzione di infrastrutture dedicate alla produzione, gestione di progetti e formazione nell’ambito dei prodotti medicinali basati sulla terapia genica avanzata (AGTMP). L’obiettivo è promuovere una rete collaborativa di esperti per supportare lo sviluppo di farmaci RNA, migliorare i meccanismi di delivery e ideare strumenti per la produzione in larga scala.

Finalità del progetto:

All’interno del CN3, Takis Biotech gioca un ruolo chiave in Spoke 6, 8 e 10:

• Spoke 6 (Sviluppo di Farmaci RNA): Takis Biotech, in collaborazione con entità accademiche, svolge un ruolo fondamentale nella creazione di nuovi vettori e sequenze regolatorie di RNA per potenziare l’espressione e la traduzione dell’mRNA, con l’obiettivo di migliorarne la stabilità, minimizzare gli effetti fuori bersaglio, ridurre la tossicità cellulare e l’immunogenicità, e ottimizzare l’assorbimento e la distribuzione cellulare di varie molecole di RNA, inclusi ASO, siRNA, sg-RNA, RNA non codificanti, aptameri e mRNA.

 

• Spoke 8 (Piattaforme per il delivery di RNA/DNA): L’impegno di Takis include l’innovazione di nanopiattaforme di precisione, in particolare attraverso lo sviluppo di microneedle ingegnerizzati e tecniche di elettroporazione per il delivery di acidi nucleici alla pelle.

 

• Spoke 10 (Sviluppo Preclinico, Produzione GMP e Sperimentazioni Cliniche di GTMP): In questo Spoke, Takis Biotech gioca un ruolo vitale nello sviluppo preclinico, nella produzione GMP e nelle fasi di sperimentazione clinica dei prodotti medicinali per terapia genica (GTMP), concentrandosi in particolare sulle terapie CAR-T mirate ai tumori solidi. Centrali ai nostri sforzi sono lo sviluppo di nuovi anticorpi e la formulazione di metodi non virali, basati sul DNA, per la generazione di cellule CAR-T. Questi sforzi sono in linea con gli obiettivi generali del CN3 di spingere avanti la medicina di precisione e creare trattamenti efficaci per malattie complesse.

 

Risultati:

L’impegno di Takis Biotech all’interno del CN3 non ha solo un ruolo pionieristico nel campo della terapia genica e della tecnologia RNA, ma segna anche un passo cruciale verso la realizzazione di trattamenti rivoluzionari per una vasta gamma di malattie. Attraverso la partecipazione attiva nei vari Spoke, dall’ottimizzazione dello sviluppo dei farmaci RNA, alla perfezione nelle tecniche di delivery e nella produzione conforme agli standard GMP, Takis è in posizione cruciale per accelerare significativamente il cammino dei suoi prodotti, dalla ricerca di laboratorio all’applicazione clinica, portando a miglioramenti tangibili nella vita dei pazienti ed offrendo terapie più sicure, più efficaci e personalizzate.

Sostegno economico:

Il costo complessivo del progetto è di 327.182.181,61 euro di cui il 41% al Sud.

L’impegno di Takis è di 1.314.397,78 euro, con un’agevolazione totale di 538.398,75 euro.

(A gennaio 2025 è stata richiesta una rimodulazione del costo complessivo del progetto e siamo in attesa di approvazione da parte del MUR).